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《Nature》发布 2017 年度「十大人物」,CRISPR、CAR-T领域代表入选丨医麦猛爆料

· 医麦猛爆料

2017年12月20日/医麦客 eMedClub/--2017 年即将过去。就在今天,著名学术期刊《Nature》也发布了本年度科技界最重磅榜单之一:2017 年度十大人物

他们分别是潘建伟、 David Ruchien Liu (美籍华人)、Marica Branchesi、Emily Whitehead、Scott Pruitt、Jennifer Byrne、Lassina Zerbo、Víctor Cruz-Atienza、Ann Olivarius 、Khaled Toukan。但这次榜单中也有少数的负面人物,《Nature》认为他们对科学的发展产生了负面的影响。

以下为《Nature》官方刊登的十位年度人物的简介,仅供各位参考:

潘建伟

“中国量子之父”

将量子通讯延伸到宇宙空间的物理学家。

David Ruchien Liu

“基因的修改者”

这名生物学家所开发的基因修改工具是自然中前所未有的,而它有一天可能救命。

25 年前,David Ruchien Liu 还是一名本科生,直到今天,他的指导老师哈佛大学荣誉退休教授、诺贝尔化学奖得主科里(E. J. Corey)依然记得 David 的本科毕业论文。科里这样评价:“那篇论文绝对完美,不需要任何编辑。”

然而,David 却痴迷于“编辑”。十多年来,他一直专注于研究一种强大的基因编辑技术——近来被人们熟知的 CRISPR。然而,要想真正精确地编辑基因组,这项技术还不完善。CRISPR 在重写某些细胞中的 DNA 序列片段时并非完全可靠,科学家们想要在基因组中实现的某些变化也可能带来问题。

今年十月,David 在博德研究所( Broad Institute )的团队发表了一项研究,研究中他们大胆尝试调整 CRISPR 系统。David 使用腺嘌呤碱基编辑器,催化DNA碱基的TadA酶,得以在无需切割DNA的情况下实现单基因替换(腺嘌呤(A)和胸腺嘧啶(T)碱基对转化为鸟嘌呤(G)和胞嘧啶(C)碱基对)。这种酶并非天然存在,David 和他的团队能做到这一点完全出乎人们的意料。

David 的职业生涯充满了冒险色彩。在加州大学伯克利分校攻读博士生期间,他还开发了一种将非天然氨基酸与活细胞蛋白质共同表达的方法。 “我记得一些优秀的高年级研究生告诉我,这个项目非常疯狂,”David 说。

David 在读博士四年级时,科里邀请他回哈佛大学作学术汇报,他的报告让化学系教授们印象深刻,所以David 一拿到博士学位,他们就邀请他入职。2017年2月,David 的团队搬到了著名的博德研究所( Broad Institute )。

David 的团队开发新酶的研究,其中就涉及基因编辑技术。在2013年,David 加入了一家名叫Editas Medicine 的公司,位于马萨诸塞州剑桥市,由不少业内知名人士共同创办,致力于开发基于CRISPR技术的治疗方法。

但是,这种临床应用受CRISPR-Cas9本身不可预测性的限制,CRISPR-Cas9是基因编辑技术中非常热门的工具。虽然Cas9酶在能科学家的指导下靶向切割DNA,但 DNA 必须依赖细胞自身的修复系统来恢复剪切,对基因组产生不同的编辑效果。

David 的实验室寻找能够改善这个问题的方法。 2016年,博士后亚历克西斯·科莫(Alexis Komor)以及 David 的团队中的其他成员共同报告了首个碱基编辑,他们依靠天然酶把C转换成T,或者把G转换成A。这是研究人员首次通过可靠且可控的方式使活细胞的基因序列发生了单字母改变。

自那以后,这种方法已被用于一系列生物体中,包括小麦、斑马鱼和小鼠等。今年九月,中国的研究人员报告说,他们曾使用 David 的基础编辑技术来纠正人类胚胎血液疾病的单碱基突变(single-letter mutation),又名定点突变(该实验使用的胚胎并未允许进一步发育)。

另一位博士后 Nicole Gaudelli 也渴望在这项工作上有所建树,创造出一种能将多个A和T转化为G和C的酶。Gaudelli 建议打破基本规则:如果第一步是创造一种新的酶,那么没有人会接受这样的项目,毕竟,这样做既浪费时间,失败的风险也太高。然而,David 鼓励她坚持原先的做法。数月的工作之后,Gaudelli 成功合成了一种新酶,理论上可以逆转48%的人类已知的致病位点突变。10月份,研究小组报告显示,这种酶比传统的CRISPR-Cas9系统更可靠。这些工具有助于基因治疗方法的未来发展。

犹他州盐湖城大学的基因工程师 Dana Carroll 说:“他们的成果将惠及许多基因突变造成的疾病,会产生重大的影响。”

Marica Branchesi

“融合的促进者”

这名天文学家帮助科学家们充分利用了一次史无前例的引力波事件。

Emily Whitehead

“活生生的证言”

一个小女孩与白血病的抗争鼓舞了新一代癌症疗法。

最有力的表达可能是无言的。7月,在美国食品药品监督管理局(FDA, Food and Drug Administration)的一项听证会上,12岁的 Emily Whitehead 从旁听席上站起,径直走向讲台上发言的男人。她没说一个字,只是抓住了男人的胳膊。

“我就是觉得,如果我站到他身边,就能帮到他,” Emily 回忆说。5年前,她是世界上第一个接受CAR-T试验疗法的孩子。

在发言的人是她父亲Tom。他当时在呼吁专家组批准这一疗法,该疗法能够使用基因方法改造患者的免疫细胞,使其可以识别和攻击癌细胞。看到女儿朝自己走来,Tom 开始哭泣。顾问组的专家们也一度哽咽。“显然,我们被打动了,”儿科肿瘤学家 Timothy Cripe 说道,他也是专家组的一员,来自俄亥俄州哥伦布市的 Nationwide Children’s Hospital 。“她是一个实实在在的、活生生的证明。”

专家组投票一致同意,批准了这项疗法。这在针对患有急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年同类疗法中尚属首次。不到几个月,另一项 CAR-T 疗法也被开了绿灯,这次是针对非霍奇金性淋巴瘤的,使得2017年成为对于这类癌症疗法而言历史性的一年。

“这是个分水岭,” 斯坦福大学医学院的癌症免疫疗法研究者 Crystal Mackall 说。不过,她声称,首先得到批准的两项疗法仅仅是 CAR-T 展现能力的初步实例。

几十个学术团队和生物科技公司正在致力于 CAR-T 疗法,力图提升现有疗法的安全性和可控性,并且提供现成的、无需为每位患者专门设计的版本。

尽管取得了一些进展,“成功和失败之间的界限或许只是一步之遥,” 儿科肿瘤学家Stephan Grupp 说道,他是 Emily 在宾州费城儿童医院的主治医生。CAR-T 免疫细胞注射几天之后,Emily发生了一种名为“细胞因子释放综合征”的严重免疫反应。如果不是 Grupp 医生反应迅速,使用一种在当时尚未得到验证的方法进行干预治疗,他说,几乎可以肯定 Emily 已经不在人世了。

这样的悲剧不仅将会摧毁 Emily 的家庭,也会使 CAR-T 疗法的研发脱离正轨。

如今Emily已经完全康复了,她欣然接受了作为此次癌症革命代言人的角色。“感觉太棒了,”她说。“所有这些人都喜欢仰望我,这真的很特别。”

Scott Pruitt

“政府机构拆除者”

一个以绝对效率陆续拆散美国环境保护局的官员。

Jennifer Byrne

“勘误侦探”

一位以曝光论文漏洞为使命的研究员,论文错误检测工具的发明者。

Lassina Zerbo

禁止核试验的追踪者”

面临着可能颠覆世界的威胁,这位地球物理学家正在为禁止核扩散而努力着。

Víctor Cruz-Atienza

“追赶地震的人”

当今年9月一场7.1级地震降临墨西哥城的时候,这名地震学家的预测被证实了。

Ann Olivarius

“正义的英雄”

致力于在学术机构内消除性骚扰,让女性可以平等地获得发展与进步的机会。

Khaled Toukan

“芝麻开门”

通过不懈努力,保持了中东第一个同步加速器发展节奏和光明前景的物理学家。

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