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占领基因编辑技术制高点!杭州市肿瘤医院开展CRISPR治疗食管癌临床试验,有效率超40%丨医麦猛爆料

· 医麦猛爆料

2018年2月22日/医麦客 eMedClub/--杭州市肿瘤医院的病床上,这位53岁的建筑工人正在等待着自己的医生。邓先生是一位食管癌患者,在接受了放疗和化疗之后,癌细胞仍然不断扩散。

据中国国家癌症中心的资料显示,食管癌是中国最常见的癌症形式之一。和其他癌症一样,目前,食管癌的标准治疗方式仍然是传统的化疗,但治疗结果并不理想。在中国乃至全世界,新的有效疗法都是亟待开发的。

近期,据媒体报道:杭州市肿瘤医院院长兼任杭州市肿瘤研究所所长,吴式琇主任医师测试了一种新的治疗方法,通过对患者体内的T细胞进行基因编辑(安徽柯顿生物科技有限公司实验室运用CRISPR技术敲除T细胞的PD-1基因),使其靶向癌细胞,修饰后的T细胞回输到患者体内能够发挥抗癌作用。其实从去年3月起,吴式琇医生就尝试用CRISPR-Cas9技术治疗食道癌患者。而中国作为全球第一个将CRISPR用于人体试验的国家,迄今至少有86名中国患者接受了基因编辑治疗。

此次,Deng先生在杭州肿瘤医院接受的就是这项试验性治疗方案。他表示自己非常幸运。在完成血压测试后,护士将装满淡黄色液体的透明塑料袋挂在Deng的病床上,开始了静脉输注。

作为这项研究的主要负责人,吴式琇医生说:“这一步是T细胞输注,患者现在已经开始了免疫细胞的治疗。”数百万经过基因修饰的免疫细胞慢慢滴入患者体内,至少需要一个小时。

在接受过第一次基因编辑的T细胞输注后不久,Deng的病情就有所好转。现在,他已经接受了第二次的治疗。目前,接受治疗的21位晚期食管癌患者(其他治疗方案对这些患者对无效)。截止到现在,已经有40%的患者对该疗法产生了积极应答。其中一位患者一年后仍然存活。

据吴式琇医生介绍,这项研究中没有随机对照组。但通常情况下,大多数晚期食管癌患者会在三到六个月内死亡,如果没有接受这种治疗,几乎是没有生存希望的。目前,关于这项试验性疗法,吴式琇医生也正在撰写论文。

值得注意的是,此次Deng参加的这项临床试验是国内CRISPR人体试验的重要研究。目前,中国已经在全球生物医学研究的交流中心的一个美国政府网站上公开了至少八项关于CRISPR治疗各种癌症的研究。其中的适应症包括肺癌、膀胱癌、宫颈癌以及前列腺癌。而早在2016年7月,四川华西医院伦理委员会就批准了卢铀团队的临床试验研究,成为全球首例CRISPR临床试验。

而相比之下,在美国只有一项CRISPR癌症研究获得批准。2017年1月,Nature Biotechnology杂志在一篇题为“CRISPR therapeutics push into human testing”的新闻中报道了一项基于CRISPR的T细胞癌症免疫疗法I期临床试验计划的最新进展。文章称,该试验由宾夕法尼亚大学和它的合作伙伴—加州大学旧金山分校以及MD安德森癌症中心共同负责,报道明确指出,Carl June教授是这一临床试验的科学顾问。

2018年1月,据外媒报道,美国即将开始首次CRISPR人体试验,而事实上,在2016年,美国国家卫生研究院(NIH)的一个咨询小组就已经批准了宾夕法尼亚大学的CRISPR人体试验。计划于2017年夏天开始试验,并得到了Parker癌症免疫治疗研究所的资助,但具体的开始时间一直未确定,直到最近,CRISPR基因编辑人体试验位列宾夕法尼亚大学公布的临床试验目录中,才表明该研究即将开始。经宾大的一位发言人证实,临床试验准备工作正处于最后阶段。

研究计划招募18名骨髓瘤、骨肉瘤和黑色素瘤患者。具体治疗方案包括从患者体内提取T细胞,利用CRISPR基因编辑技术敲除T细胞中的两个基因,使重编程T细胞能够更好地识别和攻击以上三种类型的癌细胞,经基因修饰的T细胞静脉回输到患者体内。

另外,由于基因编辑技术应用的风险依旧是存在的。因此,为了评估涉及基因治疗研究的风险并调查死亡和副作用报告,宾夕法尼亚大学专门成立了重组DNA研究委员会。以上,我们可以看出:美国之所以丧失领先优势的主要原因是其监管更严,需要通过种种风险评估与安全检查,在尽可能保证患者安全的前提下,才能实施基因编辑的临床试验。

当然,同样的研究担忧在中国同样存在,吴式琇医生明确表示,在事先告知患者治疗的风险后,很多患者仍然是愿意接受新的治疗方案。正如中国的一句老话:好死不如赖活着!而这也是道德委员会和实验室对此非常积极的原因。

目前,吴式琇医生也开始了针对其他癌症患者的治疗,特别是胰腺癌。他表示:“虽然只是刚刚开始,但我们应该不断的改进,以期为多种癌症患者带来更多的益处。而如果不尝试,你将永远不会知道结果。”

参考出处:

https://futurism.com/china-t-cells-cancer/

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03081715

https://www.npr.org/sections/health-shots/2018/02/21/585336506/doctors-in-china-lead-race-to-treat-cancer-by-editing-genes?utm_source=facebook.com&utm_medium=social&utm_campaign=npr&utm_term=nprnews&utm_content=20180221

https://gizmodo.com/the-first-us-human-crispr-trials-could-start-any-day-no-1822201067

https://www.wsj.com/articles/china-unhampered-by-rules-races-ahead-in-gene-editing-trials-1516562360

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