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投资者因何青睐这家胎盘细胞治疗公司

浙商创投投资3000万美元

最近有一家以色列的细胞治疗公司Pluristem Therapeutics Inc.受到中国投资者的青睐:2016年10月,浙商创投签署了一份投资条款清单,将3000万美元投向了这家公司;最近创新医疗管理股份有限公司又发公告称他们正在进行与Pluristem签订股权投资框架协议的尽职调查,创新医疗有可能收购Pluristem17%的股份。

细胞治疗2016年在国内可以说是风波不断,但这家国外公司却受到了投资者的追捧,在美国的股价最近几年也是一路上涨。研发客 对Pluristem进行了专访,一窥这家公司究竟有何独特之处。

Pluristem坐落在以色列海法的Matam科技公园

事实上,Pluristem最近几年在临床试验方面的进展一直有媒体跟踪报道,主要是因为试验中一些治疗的结果让外界惊叹。2012年,Pluristem 就成功应用胎盘干细胞治愈了2例骨髓衰竭的患者,Pluristem公司从2005年开始研究细胞治疗,今年也已是第13个年头。

Pluristem的专长在细胞的三维培养,开发了一套可控、自动化、高效可扩展的细胞制造技术平台,他们为细胞提供了一个类似于人体的三维(3D)生长微环境,因此细胞可以快速扩张并保持健康,将该技术应用于商业生产可以获得高质量的细胞治疗产品。

两个产品进入后期临床阶段

现在Pluristem的在研产品有PLX-PAD和PLX-R18,前者主要治疗外周动脉相关的疾病,促进患者血管的再生,在开发的适应症有严重肢体缺血、间歇性跛行、股骨颈骨折等;而PLX-R18的作用主要是促进血液细胞的再生,被开发应用于急性放射综合征和其他血液疾病的治疗。Pluristem公司方面解释说:“PLX-R18细胞在治疗急性放射综合征时会释放出一种特殊的蛋白质刺激祖细胞的再生,从而维持红细胞原来的数量,这个机理潜在地也可以拓展到其他的血液病适应症,如骨髓衰竭、再生障碍性贫血、骨髓增生异常等。”

Pluristem细胞治疗的基本原理都与这类似,即将扩增后的胎盘干细胞注入患者体内,然后通过细胞分泌趋化因子、生长因子等细胞因子促进受损组织的愈合,从而治疗缺血、炎症、肌肉损伤和血液疾病。Pluristem总裁兼首席运营官的Yaky Yanay说:“分泌的细胞因子会通过血液运输到靶向组织中,而注射进入体内的细胞就留在它们的注射部位上了。”

Pluristem总裁兼首席运营官的Yaky Yanay,他曾到中国做过演讲

PLX-PAD用于不能手术的严重肢体缺血病人的II期临床试验已经完成,之前的试验测试了几个不同剂量在治疗中的安全性和治疗效果,暂时没有发现和免疫有关的不良反应及其他严重的不良反应,并且在6个月的观察时间内,美国12位受试者的截肢率下降100%,德国15位受试者的截肢率下降93%,有数名患者显示出了初步的治疗效果,该试验在美国、德国、以色列和韩国都有进行。

此外,PLX-R18用于急性放射综合征的临床试验推进较快,由于伦理的原因,根据美国FDA的Animal Rule regulatory pathway(动物使用规则监管办法),只需要证明产品在动物上使用有效的同时在人身上使用是安全的就能上市,2016年1月FDA也批准该产品治疗造血干细胞移植后造血功能不能完全恢复的I期临床试验。

Pluristem方面表示:“2017年我们将开展3项上市前临床研究,适应症分别是严重肢体缺血、股骨颈骨折和急性放射综合征。通过一些项目转让和政府的资金支持,我们已经筹集到了1.5亿美元的研究经费,欧盟和日本也给予产品快速审评通道,所以我们预计2018年会有首个产品获批上市。”

Pluristem产品研发进展

目前在临床试验上使用的产品都是在Pluristem以色列的工厂中生产制造的,这家工厂已经获得了不同国家监管部门的认证,公司方面表示:“我们都是从这家工厂中将产品运输到全球各地的。”

能不能在市场竞争中打胜仗

干细胞治疗的概念提出的时间并不算短,但是大多数公司的产品最终都是以失败告终。在之前细胞治疗严重肢体缺血的临床试验中,进展最快的是Vericel公司的Ixmyelocel-T项目,但因为方案设计导致患者入组困难,该产品需要从患者的体内提取干细胞,修饰后再回输。

Yaky认为这个问题Pluristem的产品能够解决,他说:“我们的产品在使用之前无需和患者的组织进行配型,是一种通用产品,且目前为止没有发现与免疫反应相关的不良反应,从我们目前获得多个国家的临床试验许可看,产品的安全性应该还是比较好的,另外我们使用的是胎盘来源的干细胞,由青年捐赠者捐献,易于收集,在伦理方面也容易接受。”

现阶段各国的法规对于细胞治疗并没有设置太多的障碍,各国都在不断修订相关法规以跟上技术的发展,美国、欧盟、日本等发达国家,很早就开始建立加快再生治疗方法进入市场的法规通道。CFDA也释放明确信号将加快临床未满足需求的创新药品的上市审批。Pluristem方面也表示,他们已经在临床试验方案以及中国对这类产品上市的监管要求和CFDA展开沟通,同时公司希望找到一个彼此契合的合作伙伴一起开发中国市场。

在法规方面的支持,还有美国最近发布的21世纪治愈法案。该法案也要求在保证安全和疗效的前提下,尽早让患者使用到已经被证明有效的产品,这对Pluristem的临床试验项目和细胞治疗的获批将起到推动作用。Pluristem的产品线目前针对的适应症在临床治疗上可以说是“虚位以待”。

从市场方面分析,PLX-R18的首个适应症急性放射综合征,这主要决定于政府对于放射性灾难发生可能性以及影响范围的评价,Pluristem方面相信政府储备这个市场从全球看不会太小。

而对于PLX-PAD,Edison的一份分析报告指出,有50%的患者都不适合手术,这是一个明显的临床未被满足的需求。分析师对Pluristem的整体估值为1.82亿美元,严重肢体缺血项目的估值是5700万美元,上市后销售峰值可以达到5.57亿美元。公司也将PLX-PAD列为重点开发项目,他们预期随着老龄化、肥胖和糖尿病人的增加,PLX-PAD相关适应症的患者人数也会不断增加。

最近Pluristem正在制定产品的定价策略,公司方面表示:“最近正在制定产品的价格策略,我们认为产品上市后会有比较高的盈利能力,同时解决很大一部分人群的治疗需求并降低治疗费用。”

Pluristem也积极与外部机构开展合作,美国国立健康研究院(NIH)也是他们的合作伙伴之一,资助并参与开展了PLX-18用于治疗急性放射综合征的临床研究。另外,Pluristem已经与Cha Biotech公司签订战略合作协议共同开发PLX-PAD的严重肢体缺血适应症,此外与韩国、德国、以色列以及日本的研究医院都有合作研究正在进行。

Yaky Yanay最后满怀期待地说:“我们希望公司能够发展为一个大型的细胞治疗公司,通过对治疗机理的充分研究,并选择临床上未满足的需求作为适应症来加快产品上市,我们已有的几个产品组合在治疗几种难治性的疾病上已经显示出了初步的效果,相信很快就有产品能够正式获批上市销售了。”

本文由医麦客转载,原出处:药研发公众号。

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